Un traitement contre le spina-bifida approuvé par la FDA pour des essais cliniques sur les humains

La chirurgienne en chef de l’Hôpital Shriners pour enfants de Californie du Nord, la Dre Diana L. Farmer, FACS, FRCS, et l’investigateur principal de l’Institut de médecine régénérative pédiatrique, Aijun Wang, Ph.D., ont reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour un essai clinique sur l’humain afin de tester un traitement révolutionnaire du spina-bifida qui combine la chirurgie et les cellules souches.

« Nous sommes incroyablement excités par cette approbation de la FDA, car nous avons travaillé pendant des années pour préparer les essais cliniques », a déclaré la Dre Farmer.

Ce traitement unique en son genre, administré alors que le bébé est encore dans l’utérus de sa mère, pourrait améliorer les résultats pour les enfants atteints de la malformation congénitale du spina-bifida.

Le spina-bifida se produit lorsque les tissus de la colonne vertébrale ne fusionnent pas correctement au début de la grossesse, ce qui entraîne une série de handicaps cognitifs, de mobilité, urinaires et intestinaux qui durent toute la vie. Il touche des milliers d’enfants chaque année aux États-Unis.

Les travaux de la Dre Farmer et du Dr Wang ont été financés par les National Institutes of Health, le California Institute for Regenerative Medicine et les Hôpitaux Shriners pour enfants.

Tout au long de sa carrière, la Dre Farmer a mené des recherches et travaillé avec des enfants atteints de spina-bifida et leurs familles. Elle est profondément passionnée par la recherche d’un traitement et a grandement contribué à l’évolution du traitement de ses patients. En tant que responsable de l'essai MOMSElle a démontré que la réparation chirurgicale de la moelle épinière in utero réduisait les déficits neurologiques du spina bifida.

In collaboration with Shriners Hospitals for Children — Northern California, director of pediatric surgery and pediatric surgeon, Shinjiro Hirose, M.D., and Dr. Farmer launched the UC Davis Children’s Hospital fetal care and treatment center to provide comprehensive diagnostic, medical and surgical solutions for fetal, newborn and pediatric conditions. Follow-up care for children takes place at Shriners Hospitals for Children — Northern California’s spina bifida clinic, which recently received national recognition from the Spina Bifida Association.

For more information about spina bifida, our team and the spina bifida clinic and program, visit the spina bifida care webpage.