El Hospital Shriners para Niños de Canadá y el Hospital Pediátrico del LHSC lanzan un emblemático programa de investigación

A un año de haber hecho su innovador acuerdo de afiliación, el Hospital Shriners para Niños de Canadá y el Hospital Pediátrico de London Health Sciences Centre (LHSC) se enorgullecen de anunciar una iniciativa de investigación conjunta a nivel pan-canadiense que se centrará en trastornos óseos pediátricos poco frecuentes.

En agosto de 2024, las dos instituciones anunciaron una innovadora inversión financiera de cinco años, en colaboración con Shriners Children’s y Children’s Health Foundation. Tras un competitivo proceso interno de subvenciones, la financiación respaldará el Programa de Seguimiento Esquelético para Acelerar la Investigación (Programa STAR), un ambicioso esfuerzo para descubrir los mecanismos detrás de las enfermedades óseas raras y mejorar la atención de los niños en todo Canadá. El programa recibirá una subvención de investigación conjunta de $400.000 dólares que se financiará durante dos años.

“Esta colaboración nos ha demostrado el poder de lo que es posible cuando se unen dos instituciones con valores similares y experiencias que se complementan”, dijo René St-Arnaud, Ph.D., director de investigación del Hospital Shriners para Niños de Canadá. “Estamos orgullosos de seguir adelante con este primer programa de investigación conjunto, que será de gran ayuda para los niños que tienen algunas de las afecciones óseas más complejas y desatendidas”.

El Programa STAR, con la codirección de los doctores Leanne Ward, MD (Hospital Pediátrico) y Frank Rauch, MD, (Hospital Shriners para Niños de Canadá), refleja la visión que se definió en el acuerdo de afiliación pactado en 2024, cuando las instituciones se comprometieron a expandir la atención y la investigación pediátrica especializada en el aparato locomotor mediante colaboraciones estratégicas.

“Hemos diseñado este programa para reunir a investigadores y médicos de una manera que responda directamente a lo que las familias manifiestan necesitar”, dijo el Dr. Ward, endocrinólogo pediátrico del Hospital Pediátrico del LHSC e investigador del Instituto de Investigación de Salud Infantil (CHRI), un programa del Instituto de Investigación de London Health Sciences Center. “El Programa STAR nos brinda la capacidad de estudiar los desafíos reales que enfrentan los pacientes y avanzar más rápido hacia soluciones que marcarán una diferencia en su atención”.

El Programa STAR se basa en tres pilares:

• El Registro Clínico STAR, una base de datos que permite hacer un seguimiento y comprender mejor los mecanismos y la evolución de las enfermedades óseas pediátricas poco frecuentes, incluidas las formas genéticas de raquitismo, las displasias del esqueleto como la acondroplasia, y las enfermedades que provocan fragilidad ósea (por ejemplo, la osteogénesis imperfecta).
• Los Proyectos de Demostración STAR, que combinan la investigación de laboratorio y basada en pacientes para explorar nuevos métodos de diagnóstico y tratamientos
• La Red de Aprendizaje y Descubrimiento STAR, que facilita la colaboración continua, el intercambio de conocimientos y la capacitación entre las dos instituciones.

“Esta colaboración nos permite plantear nuevas preguntas sobre por qué estas enfermedades se comportan de manera tan diferente de un niño a otro”, afirmó el Dr. Rauch, pediatra y director del laboratorio biomédico clínico del Hospital Shriners para Niños de Canadá. “Al combinar nuestros conocimientos clínicos con potentes herramientas de investigación, estamos sentando las bases para descubrimientos que pueden llevar a un diagnóstico más temprano y un tratamiento más personalizado”.

Este trabajo beneficiará a pacientes como Gabriella, paciente del Dr. Rauch en el Hospital Shriners para Niños de Canadá, que vive con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), la forma hereditaria más común del raquitismo, enfermedad de debilitamiento de los huesos. En el primer proyecto conjunto, científicos de ambas instituciones estudiarán y utilizarán herramientas avanzadas de genética molecular para rastrear células óseas en las que uno de los dos cromosomas X está inactivado. El equipo comprobará si, en las mujeres que portan una copia sana del gen XLH, la enfermedad se desarrolla porque algunas células óseas desactivan aleatoriamente la copia sana, dejando activa sólo la defectuosa.

La iniciativa va de la mano con una estrategia nacional más amplia de los Hospitales Shriners para Niños de Canadá para extender la atención y la investigación a nuevas regiones. Con esta colaboración, el hospital seguirá ampliando su alcance más allá de Montreal, fortaleciendo su presencia en el suroeste de Ontario y sentando las bases para futuras asociaciones que acerque la atención médica aún más a los niños.

La iniciativa también se alinea con el trabajo del CHRI como el tercer instituto de investigación de salud materna y pediátrica con base en hospitales más grande de Canadá, centrado en la prevención y el tratamiento de enfermedades que afectan a bebés, niños y jóvenes.

“El Children’s Hospital y el Hospital Shriners para Niños de Canadá están profundamente comprometidos con el avance de la salud pediátrica y esta colaboración es una extensión natural de esa misión compartida”, afirmó el Dr. Craig Campbell, MD, jefe del departamento de Pediatría en LHSC. “Juntos, podemos acelerar la investigación que ofrece mejores tratamientos, mejores resultados y un futuro más brillante para los niños y adolescentes.

A medida que el Programa STAR comienza su fase inicial de dos años, ambas instituciones anticipan expandir el registro y los esfuerzos de investigación para incluir otras enfermedades óseas raras y eventualmente abrir la plataforma a colaboradores en todo Canadá.