Prakash Chandran : Mener des recherches contemporaines, méticuleuses et novatrices pour améliorer les soins aux patients est la pierre angulaire de la mission des Hôpitaux Shriners pour enfants et de l’Hôpital Shriners de Portland. Au fil des ans, les chercheurs de l’Hôpital Shriners de Portland ont fait des percées importantes qui améliorent les soins et la qualité de vie de millions d’enfants souffrant de troubles orthopédiques.

Nous accueillons aujourd’hui la Dre Susan Sienko, membre de l’équipe de recherche clinique de l’Hôpital Shriners de Portland et actuelle présidente de l’American Academy for Cerebral Palsy and Developmental Medicine. Susan et son équipe collaborent avec des médecins et des cliniciens de l’hôpital sur des études de recherche qui examinent l’efficacité des options de traitement actuelles et trouvent des moyens nouveaux et innovants d’aider les enfants ayant des besoins complexes.

Bienvenue dans « Healing Heroes PDX », la série de balados des spécialistes de l’Hôpital Shriners pour enfants de Portland. Je m’appelle Prakash Chandran. Docteure Sienko, c’est un plaisir de vous parler ici aujourd’hui. J’espérais que vous pourriez commencer par nous donner un aperçu de ce qu’est exactement la recherche clinique.

Dre Susan Sienko : Il y a deux types de recherche : la recherche clinique, qui est plus impliquée avec le patient. Et il y a la recherche scientifique fondamentale, qui concerne davantage les cellules ou les souris ou des choses comme ça. Ce qu’est la recherche clinique, c’est une recherche qui évalue directement le patient et qui a un impact direct sur les soins aux patients.

Prakash Chandran : D'accord. Quand vous dites que cela a un impact direct sur les soins aux patients, cela signifie que si l’étude est efficace, peut-être qu’elle sera publiée. Si l’étude atteint un certain seuil, elle va éclairer le traitement des enfants à l’hôpital. Est-ce exact?

Dre Susan Sienko : Certainement. Ce que nous essayons de faire, c’est de trouver des choses qui font la différence. Quand vous faites de la recherche clinique, vous cherchez des choses qui vont changer les enfants, pas des choses qui aggraveraient des conditions, évidemment, ou qui n’apporteraient aucune amélioration à ce que vous faites. Vous voulez vraiment changer leur façon d’être.

Prakash Chandran : Oui. Et juste pour développer un peu plus, peut-être pourriez-vous fournir un peu d’historique sur le département de recherche clinique de l’Hôpital Shriners de Portland. Quand et comment le département a été fondé.

Dre Susan Sienko : Le département a donc été fondé il y a près de 30 ans. Le Dr Michael Sussman, lorsqu’il est arrivé ici en tant que chef du personnel, a estimé qu’il était vraiment important pour nous d’évaluer de manière critique les traitements que nous donnons, d’où la recherche clinique. Il voulait s’assurer que les soins que nous fournissions à l’hôpital se fondaient sur de bonnes preuves. Ils voulaient donc s’assurer que s’ils allaient fournir un certain type d’appareil orthopédique ou un certain type de chirurgie ou un certain type de thérapie, cela ferait vraiment une différence. C’est pourquoi il a créé le département de recherche clinique.

Prakash Chandran : Oui. C’est vraiment incroyable d’entendre cette histoire fondatrice. En prenant la perspective aujourd’hui, parlons peut-être un peu de la façon dont la recherche clinique s’applique directement aux soins aux patients.

Dre Susan Sienko : Si nous contemplons un traitement thérapeutique, ce que nous voulons faire, c’est d’évaluer les enfants avant de donner le traitement. Lorsque nous fournissons le traitement à l’enfant, nous l’évaluons à nouveau pour vraiment voir si ce que nous faisons fait une différence dans ce qui est important. Très souvent, nous demandons aux patients de choisir des objectifs et de faire des tests standardisés afin que nous sachions vraiment, par rapport aux autres enfants, à quel point nous les avons changés.

Prakash Chandran : Oui, cela semble vraiment être la façon la plus objective de faire les choses. Dre Sienko, expliquez-nous comment cela fonctionne. Je sais qu’il y a une étude en cours. Mais qui initie exactement cette étude clinique? Et combien de temps durent généralement les études?Dre Susan Sienko Les études de recherche proviennent de questions que se pose n’importe quel clinicien, qu’il s’agisse d’un chirurgien ou d’un thérapeute. Nous nous asseyons tous en équipe et que nous disons : "Qu’est-ce qui est important lorsque nous examinons cette question de recherche?" ? Ensuite, nous développons le type de patients que nous voulons voir, quelles sont les choses qui sont les plus importantes, puis nous déterminons comment nous allons les évaluer. Parfois, si c’est avant une opération et après une opération, il se peut que nous les voyions au début, puis nous les voyions un an plus tard et que nous les voyions deux ans plus tard. S’il s’agit d’une étude plus rapide sur l’efficacité des orthèses, il se peut que nous les voyions tous les trois mois. Cela varie en fonction du traitement ou du résultat.

Nous avons également des études sur les médicaments en cours ici pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et celles-ci sont menées par notre neurologue pédiatrique. Ces enfants sont vus sur une base continue. Donc ça dépend. C’est ce qui est bien avec la recherche, c’est que votre travail change tout le temps. Les résultats changent, les enfants changent et nous voyons beaucoup de variété.

Prakash Chandran : Et puis comment savoir quand une étude est terminée? Et quand en sommes-nous au point où la recherche est utilisée pour éclairer le futur plan de traitement?

Dre Susan Sienko : Fondamentalement, la façon dont cela fonctionne dépend de la façon dont l’étude est mise en place. S’il s’agit d’une étude d’un an ou d’une étude de deux ans, à la fin, nous examinons tous les résultats et l’idée est de les publier afin qu’ils soient diffusés dans la communauté et que les gens puissent les utiliser pour de futures recommandations pour les patients. Ainsi, nos médecins ou nos cliniciens apprennent des résultats de notre étude afin que lorsqu’ils conseillent les patients en disant : "Eh bien, nous savons que ce traitement améliore votre fonction ou vous change d’une manière ou d’une autre."

Prakash Chandran : OK, je comprends. Et comment ces résultats cliniques sont-ils alors mis à la disposition d’autres membres de la communauté des soins de santé?

Dre Susan Sienko : Surtout à travers les publications ou les présentations que nous faisons lors de différentes réunions.

Prakash Chandran : D'accord. Et pouvez-vous donner à notre auditoire une idée des études cliniques en cours sur lesquelles votre département travaille? Et j’aimerais même entendre parler d’études notables que vous avez faites dans le passé.

Dre Susan Sienko : Eh bien, les choses ont un peu changé depuis la COVID, mais l’une des études auxquelles nous avons participé activement portait sur une thérapie intense pour les enfants atteints de paralysie cérébrale. Nous examinions deux types différents d’administration, si vous deviez ou non venir six heures par jour, cinq jours par semaine pendant trois semaines ou six heures par jour, un jour, une semaine pendant 15 semaines pour obtenir 90 heures de thérapie. Ensuite, nous pouvons voir si vous devez ou non vous réunir tous ensemble ou si vous pouvez simplement venir une fois par semaine pour ce type d’entraînement intense et obtenir les mêmes résultats. Les enfants ont donc été répartis au hasard dans l’un des deux groupes et nous les avons évalués pour voir quelle option est la meilleure ou peut-être qu’ils sont les mêmes. Voilà où nous en sommes. Nous avons donc des études comme celle-là.

Nous avons des études qui examinent différents effets des appareillages en ce moment. Alors, quelle étude obtient ces meilleurs résultats? Je pense que nous avons eu beaucoup de choses différentes au fil du temps. Nous avons examiné l’efficacité de la chirurgie orthopédique par rapport à ce qu’on appelle une rhizotomie, qui est une procédure neurochirurgicale pour les enfants atteints de paralysie cérébrale. Ce que nous avons trouvé, c’est qu’ils améliorent tous les deux la fonction. Je pense que ce qui est le plus important dans la recherche, c’est vraiment de découvrir ce qui améliore les choses pour les enfants et en particulier les enfants que nous traitons parce que nous voulons améliorer leur vie. Ainsi, en évaluant vraiment de manière critique ce que nous faisons, nous pouvons alors leur fournir les meilleurs soins.

Prakash Chandran : Oui, j’aime ça. Vous savez, ils disent toujours que vous ne pouvez pas gérer ce que vous ne mesurez pas. Cette recherche est donc particulièrement importante car elle contribue à améliorer la qualité de vie de tous ces enfants atteints de ces conditions médicales uniques, n’est-ce pas?

Dre Susan Sienko : Certainement. Ce que nous essayons de faire, c’est de trouver des choses qui font la différence. Quand vous faites de la recherche clinique, vous cherchez des choses qui vont changer les enfants, pas des choses qui aggraveraient des conditions, évidemment, ou qui n’apporteraient aucune amélioration à ce que vous faites. Vous voulez vraiment changer leur façon d’être.

Prakash Chandran : Juste avant de terminer ici, je me demandais si vous pouviez partager vos projets futurs que vous aviez pour la journée.

Dre Susan Sienko : Certes, le département se développe en fonction des recherches qui intéressent les médecins et le système dans son ensemble. Actuellement, nous élargissons nos recherches pour examiner les blessures sportives chez les enfants, car le système hospitalier des Hôpitaux Shriners dispose d’un consortium sportif qui commence à regarder et évaluer de manière critique les traitements qui sont donnés aux enfants suite à des blessures sportives.

L’autre aspect que nous élargissons concerne la génomique ou la génétique. Le système hospitalier des Hôpitaux Shriners possède un énorme institut de génomique à Tampa, en Floride, et nous recueillons la salive des patients et de leurs parents afin de mieux comprendre les aspects génétiques qui pourraient être derrière certains des enfants que nous voyons en ce qui concerne le handicap.

Prakash Chandran : Eh bien, Dre Sienko, je pense que c’est vraiment fascinant d’entendre tout ce qui se passe au département de recherche clinique de l’Hôpital Shriners de Portland. Merci beaucoup de nous avoir accordé du temps aujourd’hui.

Pour nous contacter, veuillez appeler le (503) 221-3422 ou visitez-nous en ligne sur portlandshrinershospital.org. C’est ainsi que se termine cet épisode de « Healing Heroes PDS » avec l’Hôpital Shriners de Portland. N’oubliez pas de vous abonner, de noter et d’évaluer ce balado et tous les autres balados de l’Hôpital Shriners de Portland. Je m’appelle Prakash Chandran, et merci beaucoup d’avoir écouté.